目前全球有7000种新药正在进行临床试验，其中42%是个性化药物，而在个性化用药方面，肿瘤用药量排第一位，占到73%。生物技术药物研发经历多年发展 ，已呈现出一定发展脉络，未来有两大研发趋势也逐渐显现 。
中国科学院院士、四川大学教授、成都市科学技术顾问团顾问魏于全在“第十届中国医药企业家科学家投资家大会暨改革开放40年医药行业发展成就展”上的演讲了有关生物技术药物研发趋势的以下内容。
第一大趋势
生物制剂占新药研发的比例逐年提高
01 肿瘤药物数量持续上涨
据2018年最新数据显示，截至2017年6月，在国际上正处于临床研究阶段的生物药共有2640项（该数据按照实体药物数量并非市面项目进行统计）。其中治疗恶性肿瘤的药物数量超过800项 ，数量最多，排第1位；治疗罕见疾病和神经疾病的药物数量分别为566项和420项 ，排第2位和第3位。
2018年上半年 ，食品药品监督管理局（FDA）药品审评与研究中心（CDER）批准17个新药，这些新药包括新药申请（NDA）中的新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA） 。
02 抗体药物成为研发热点
除了当下火热的单抗药物之外，双抗药物目前也是一个研发热点 。所谓双功能抗体，就是拥有两种特异性抗原结合位点，可以同时与靶细胞和功能细胞（一般为T细胞）相互作用 ，进而增强对靶细胞的杀伤作用 。
目前国内荣昌生物 、恒瑞医药、百奥泰、美雅珂、浙江医药等都已有抗体药物偶联物（ADC）药物处于不同的审评阶段 ，三生制药 、三生国健、浙江特瑞思、丽珠等多家药企也都在ADC领域有所布局 。
然而我国抗体药物发展也面临着不少问题：一是抗体药物数量少，截止2017年底 ，FDA批准的抗体药物有70个左右 ，而我国目前仅批准了20多个。二是技术创新能力不足，从整体情况来看 ，我国抗体药物研发以仿制为主，缺乏自主知识产权；同时研发投入力度也不够，发达国家一般研发投入占销售的15% ，我国则不足3% 。三是产业化进程缓慢，产学研脱节，研发规模整体偏小 ，研发力量比较分散。
第二大趋势
以嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）技术为代表的新型免疫治疗正迎来新的发展机遇
01 国内CAR-T技术研发迅速起步
目前中国开展的CAR-T技术临床试验数量居于全球首位，并且行业规范和市场秩序正在开始建立 。2017年 ，原国家食品药品监督管理总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》 ，此后南京传奇 、恒瑞等药企先后有产品获批，银河生物、科济生物 、博生吉安科等企业也都有产品正在申报，整个细胞治疗产业得到利好发展。
02 肿瘤治疗性疫苗产业化将是重点方向
目前肿瘤用药量居高不下，间接推动肿瘤治疗性疫苗产业化的快速发展，这也将是生物技术药物研发的一个重点发展方向。
在世界范围内，已有数种肿瘤治疗性疫苗实现产业化，例如加拿大、澳大利亚、俄罗斯有数种肿瘤治疗性疫苗已上市销售，其中包括恶性黑色素瘤治疗疫苗Melacine（Corixa公司）和M-Vax（Avax公司）、肾细胞癌治疗疫苗Oncophage（Antigenics公司）等。目前我国还尚未有肿瘤治疗性疫苗实现产业化以及上市销售 。
03 我国基因治疗药物研发快速突破
我国在基因治疗领域起步很早，1991年开展了第一例遗传病的基因治疗临床研究 ，这是国际首例血友病B基因治疗临床试验，也是国际上第二个遗传病病种基因治疗临床试验。
从全球范围内上市的基因治疗药物来看，我国企业的产品出现相对较早 ，例如2004年深圳市赛百诺基因技术有限公司的“今又生”正式上市；2005年上海三维生物技术有限公司的“安柯瑞”上市 。
目前我国上市和进入临床试验阶段的基因治疗产品数量逐渐增多，除了两个上市产品之外，还有16个产品已进入临床，其中3个已处于临床三期阶段。
生物活性分子柔性脂质体
最后，小美带大家了解一下生物医药技术转化衍生出的生物护肤新领域。
生物护肤是将皮肤问题归根于深层的细胞问题，皮肤组织的衰老就是细胞的衰老，利用生长因子等活性物质 ，参与皮肤的基因表达与生物信号传递，完成生物学意义的皮肤生理机能重建，从根源上解决皮肤修复的问题。
四川大学生物治疗国家重点实验室是全国唯一以“生物技术治疗人类重大疾病”为主题的实验室 ，魏于全院士等多位专业学者引领技术研发，按照制药标准作转化，一种新型脂质体技术被开发出来——生物活性分子柔性脂质体。
四川大学实验室将生物活性分子，包括各种生长因子 、功能性寡肽或小分子等用专利技术包裹成纳米颗粒 ，并打造生物活性分子（包括大分子和小分子）的无创透皮平台。
这也是首例世界专利研发，通过这个新型无创透皮技术，将活性成分渗透至真皮层，激活皮肤深层细胞，促进胶原蛋白生成，全面改善皮肤细胞，从而解决了生物活性分子从皮肤表面运送至深层的问题。
生物活性分子柔性脂质体独创专利无创透皮平台 ，可实现包裹各种生物活性分子作为护肤品原料，添加于美白、抗皱抗衰老、修复的功能性精华液、面膜液、乳液 、营养霜 、防晒霜及BB霜等全系列护肤品中 ，打破传统的护肤理念，真正达到安全有效全方位渗透皮肤的效果。
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